实验性药物兰纳鲁单抗为出血性疾病患者带来持久缓解

2025年12月12日（星期五）——临床试验结果显示，一种实验性抗体疗法为超过半数患有罕见危及生命的出血性疾病的患者带来了持久的缓解。

根据12月9日发表在《新英格兰医学杂志》上的结果，单克隆抗体药物兰纳鲁单抗帮助免疫性血小板减少症（ITP）患者在至少一年内维持了安全的血小板计数，且未发生严重的出血事件。

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研究人员报告称，该药物在每月给药一次、连续四个月后实现了这一效果。

“这项研究表明，ITP治疗有可能获得持久、长效的应答，且无需持续用药——这对患者来说是一个巨大的优势，”主要研究员、宾夕法尼亚大学血液疾病中心临床主任亚当·库克博士在新闻稿中表示。

研究人员在背景资料中指出，ITP是一种自身免疫性疾病，导致身体的免疫细胞攻击血小板（负责凝血的血液细胞）。它影响美国约5万人。

该疾病会导致皮肤和黏膜异常出血，包括鼻出血、牙龈出血和月经过多。患者还可能容易出现瘀伤和疲劳。

研究人员表示，对于出现血小板计数过低或严重出血的ITP患者，初始治疗通常使用类固醇。此后，美国食品药品监督管理局已批准了三种用于ITP的药物，但所有这些药物都需要患者在余生中每日服药或每周注射。

“作为一名血液学家，我很高兴我们有了有效的ITP疗法，但它们对于慢性疾病管理或长期生活质量而言并不一定理想，”库克说。

研究人员称，兰纳鲁单抗通过靶向产生攻击血小板抗体的免疫细胞发挥作用。

在这项新试验中，研究人员招募了152名ITP患者，并随机将他们分为三组。前两组分别接受高剂量或低剂量的兰纳鲁单抗，而第三组则接受安慰剂。

患者每月接受一次给药，持续四个月。所有人还同时接受了为期最多四个月的艾曲波帕（一种刺激血小板生成的药物）治疗。

结果显示，在接受较高剂量兰纳鲁单抗的患者中，有54%的人可能在一年内维持正常血小板计数，而在接受较低剂量的患者中，这一比例为近51%。相比之下，接受安慰剂的患者中仅有30%能达到这一效果。

在治疗六个月后（即最后一次给予兰纳鲁单抗两个月后）测量血小板计数时，高剂量组中有62%的患者血小板计数稳定，而安慰剂组为39%。

研究人员表示，针对兰纳鲁单抗的其他临床试验正在进行中，包括针对其他自身免疫性疾病的研究。研究人员将继续跟踪该试验的患者，以追踪他们的长期应答。

“我们期待看到这项研究中无需持续治疗就能获得的应答能否持续更长时间，”库克说。“改善ITP患者的长期生活现实是我们以前无法设想的。目标一直是提高血小板计数或降低出血风险，但这项研究正在为ITP患者开启一个充满希望的新时代。”

研究人员指出，兰纳鲁单抗尚未获得FDA批准用于患者。

兰纳鲁单抗的研发者诺华公司资助了这项临床试验。

消息来源：宾夕法尼亚大学新闻稿，2025年12月9日