口服恩加塞替治疗遗传性出血性毛细血管扩张症安全性良好

2025年12月4日，星期四

根据发表于11月27日《新英格兰医学杂志》上的一项研究，对于成人遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者而言，一种新型的变构选择性激活素受体样激酶1抑制剂——口服恩加塞替是安全的，并且与鼻出血频率和持续时间的减少相关。

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来自波士顿麻省总医院的汉尼·阿尔-萨姆卡里博士及其同事，研究了口服恩加塞替对HHT患者的安全性和有效性。研究共纳入75名成年患者，他们被随机分配接受每日一次恩加塞替30毫克、恩加塞替40毫克或安慰剂治疗，为期12周（分别为24、25和26名患者）。

研究人员发现，与恩加塞替相关的最常见的靶向不良事件包括轻至中度皮疹（分别发生在30毫克恩加塞替组、40毫克恩加塞替组和安慰剂组的21%、42%和8%的患者中）以及轻至中度高血糖（40毫克恩加塞替组有12%，其他组则无患者发生）；这些事件是可逆的。

在两个恩加塞替组和安慰剂组中，严重不良事件的发生率相似。从基线到第12周，鼻出血频率的平均下降百分比在30毫克恩加塞替组、40毫克恩加替塞组和安慰剂组分别为26.5±26.5%、27.8±35.1%和18.0±36.0%；鼻出血持续时间的相应下降百分比分别为29.9±53.2%、41.4±41.0%和23.8±53.4%。

作者写道：“在双盲期和开放标签延伸期中，观察到的恩加塞替治疗对鼻出血指标的改善令人鼓舞，这支持了继续开发恩加塞替以满足这些患者治疗需求的必要性。”