ASH年会：镰状细胞病患者接受异基因造血细胞移植后晚期影响并不常见

2025年12月10日，星期三——根据在美国血液学会（ASH）年会上公布的一项研究，对于接受异基因造血细胞移植的镰状细胞病患者而言，晚期影响较为罕见。该年会于12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行。

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来自亚特兰大埃默里大学医学院的伊丽莎白·斯滕格博士及其同事，考察了为治愈镰状细胞病而接受造血细胞移植的患者，在移植后七年时晚期影响的累积发生率。

共有1013名镰状细胞病患者在112个中心接受了首次移植，中位年龄为12岁。研究人员发现，在中位随访60个月时，86%的患者保持治愈状态，且大多数患者未发生急性或慢性移植物抗宿主病（分别占70%和74%）。

大多数患者在移植后未出现镰状细胞病并发症（占74%）；报告出现的并发症包括骨坏死、血管阻塞危象、肾病、中风、急性冠状动脉综合征和阴茎异常勃起（发生率分别为4%、1%、1%、1%、1%和小于1%）。

移植后七年时最常见的晚期影响为肝毒性、肺毒性、糖尿病、性腺功能障碍、缺血性坏死和需要透析的肾衰竭（发生率分别为10%、8%、6%、6%、4%和2%）。

有2%的患者在移植后发生恶性肿瘤。特定的晚期影响与移植时年龄较大、移植前使用羟基脲、受者为女性、受者巨细胞病毒阳性状态、移植年份以及使用替代供者等因素显著相关。

斯滕格博士在一份声明中表示：“目前，异基因造血细胞移植是该患者群体已知且可用的、能够全面消除疾病症状的唯一选择。特别是在患者年轻或器官损伤发生之前进行移植，这些患者可以继续过上更正常的生活。”