Belite Bio宣布Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的关键全球三期DRAGON试验获得阳性顶线结果

2025年12月1日

Belite Bio, Inc 今日公布了其药物Tinlarebant全球三期“DRAGON”试验的顶线结果，这标志着在Stargardt病1型患者中首次取得成功的关键试验。STGD1是一种导致进行性视力丧失的眼科疾病，通常始于儿童期或青年期，目前全球尚无获批疗法。

三期DRAGON试验入组了104名STGD1患者，并达到了其主要疗效终点。与安慰剂相比，通过眼底自发荧光成像测量的视网膜病变(明确下降的自发荧光区域)生长速度降低了36%，具有统计学显著性和临床意义。应用预设分析时达到了统计学显著性(p值 = 0.0033)。考虑到STGD1通常具有的进行性特点，一项提供特定数据相关性的进一步事后分析显示，治疗效果保持一致，p值 < 0.0001。

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“DRAGON试验的最终结果标志着Stargardt病治疗的历史性突破，为这种毁灭性疾病的首次潜在疗法铺平了道路，给长期以来面对这一曾被视作无法治疗疾病的患者和家庭带来了新希望，”Belite Bio董事长兼首席执行官林汤姆博士表示。“Tinlarebant不仅被证明能有效减缓视网膜变性，这也是口服疗法首次能够在视网膜变性疾病中展示出具有临床意义的结果。凭借这些数据，我们正在推进与全球监管机构的沟通，并朝着为Stargardt病患者提供首个获批疗法的目标更进一步。我们衷心感谢患者、家庭和研究者的奉献，是他们使这一成就成为可能。”

“DRAGON研究中观察到的显著的病变生长减缓，以及良好的安全性，为我们的治疗方法和Tinlarebant的作用机制提供了重要验证，”Belite Bio首席科学官Nathan Mata博士表示。“这些结果凸显了团队致力于解决Stargardt病未满足需求的承诺，以及有意义地改善患者生活质量的潜力。”

正如预期，在两个研究组中，为期24个月期间的视力总体变化都很小，这与自然病史数据一致。安全性与公司先前报告的情况保持一致，Tinlarebant耐受性良好，仅有4例与治疗相关的停药。在完整分析完成后，公司计划在即将举行的医学会议上分享更多数据。

“看到设计良好的三期数据显示Stargardt病的病变生长显著减缓，非常令人鼓舞，”英国首席研究者、Moorfields眼科医院顾问眼科医生、DRAGON试验顶级入组者Michel Michaelides教授表示。“鉴于这些发现的强度和一致性，我们相信，针对这种毁灭性疾病患者的获批治疗选择即将到来。”

“值得注意的是，凭借DRAGON试验的可靠结果，我们可能很快将拥有Tinlarebant作为Stargardt病的首个疗法，”斯坦福大学拜尔斯眼科研究所眼科教授、斯坦福大学医学院医学与儿科学教授Quan Dong Nguyen博士指出。“观察到的病变生长减缓转化为视觉功能可测量的益处只是时间问题。先前研究表明，如果不进行治疗，Stargardt病引起的进行性病变扩大预计会损害视力和视野。Tinlarebant已证明能够显著减缓病变生长。”

“DRAGON试验提供了迄今为止最令人信服的证据，表明口服疗法可以改变Stargardt病的病程，”Belite Bio首席医疗官Hendrik Scholl博士表示。“这些结果验证了Tinlarebant开发背后的科学方法，证明减少视网膜中有毒副产物的积累可以有意义地减缓疾病进展。Tinlarebant对DDAF病变生长速度产生了清晰且具有统计学显著性的治疗效果，不仅在研究眼，而且在双眼。此外，这一效果得到了关键次要终点(同样在双眼)具有统计学显著性的获益的支持。在DRAGON试验中，Tinlarebant的安全性和耐受性非常良好。总的来说，这些数据强化了Tinlarebant改变Stargardt病治疗格局的潜力，并为遗传性视网膜疾病的未来研究树立了新标杆。”

DRAGON试验数据要点

DRAGON试验是一项为期24个月、随机(2:1，活性药物：安慰剂)、双盲、安慰剂对照、全球多中心、关键性三期试验，针对青少年STGD1患者。

关于Tinlarebant

Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致STGD1视网膜病变的维生素A衍生物毒素的积累，这些毒素也促进地图样萎缩的疾病进展。它通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4的水平来发挥作用，从而调节进入眼睛的视黄醇量，减少双维甲酸的形成。