儿童癌症防治取得重大进展，新报告揭示治疗突破与挑战

2025年12月5日，星期五——两年前，莉安娜·穆尼尔还是个活力充沛的六岁孩子，直到某天，她的精力毫无征兆地消失了。

“之前放学后，我都没法让她进屋或坐下，”她的母亲艾德里安·霍恩回忆道，“然后，她就开始变得非常没精神，这完全不像她。所以我们知道出问题了。”

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反复的感冒和疲劳让医生以为她可能患有链球菌性咽喉炎或扁桃体问题，但结果却糟糕得多——白血病。

然而，得益于过去几十年的免疫疗法突破，现年8岁的莉安娜战胜了癌症，正在健康成长。

莉安娜是数千名受益于尖端治疗进展的儿科癌症患者之一，美国癌症研究协会在其首份相关主题报告中写道。

根据《2025年AACR儿科癌症进展报告》，2015年至2021年间，美国所有儿科癌症的五年综合生存率已攀升至87%，远高于1970年代中期的63%。

报告发现，1970年至2000年间，儿科癌症死亡人数下降了57%，2001年至2023年间又下降了19%。

“通过这份首创性报告，我们旨在突出在儿科和青少年癌症领域取得的巨大进展，并探讨仍然存在的挑战，”AACR前任主席、该报告指导委员会联合主席伊莱恩·马迪斯在一份新闻稿中表示。

儿科癌症虽罕见却令人心碎。AACR报告估计，2025年美国将有近15,000名儿童和青少年被诊断出癌症，近1,700人将因此死亡。

报告指出，在2015年至2025年间，美国食品药品监督管理局批准了超过20种针对儿科癌症的靶向疗法和超过10种免疫疗法。

事实上，专门为儿童批准的癌症药物比例，已从2012年至2016年间的6%上升至2017年至2021年间的近14%。

莉安娜受益于其中一种新疗法——一种名为CAR-T细胞疗法的免疫疗法。

费城儿童医院的儿科肿瘤学家、莉安娜的医生之一苏珊·莱因戈德医生在报告中解释道，这种疗法会从患者自身的血液中提取一种称为T细胞的免疫细胞。

“然后我们对它们进行基因改造，使它们回输后不再攻击病毒之类的东西，而是攻击孩子的白血病细胞，”莱因戈德说。

在确诊前，费城儿童医院的医生首先尝试让莉安娜住院两周，进行了一系列输血治疗，但回家三天后她的症状复发了。

返回费城儿童医院的那天凌晨1点30分左右，她的父母终于得知了折磨女儿的病因。

“五位医生走进来说：‘我们认为是白血病，’”霍恩回忆道，“我当时震惊了。我只想知道信息。我问：‘我们下一步该怎么办？’”

莉安娜的癌症护理团队很快意识到化疗可能对她无效，因为她携带了一种导致化疗耐药的基因突变。

经过三个月的化疗，她的骨髓中仍显示超过70%的白血病细胞。

就在这时，团队转向了于2017年获得FDA批准的CAR-T细胞疗法。

“他们告诉她，‘我们要把你幼儿园时期的细胞送去上大学，最终你会把它们接回来，’”霍恩说，并补充道，这些细胞随后将对抗她的癌症。

莉安娜于2024年11月接受了首次改造后的免疫细胞输注。几周内，她的癌症开始消失。

“在我们所做的一切治疗中，CAR-T对她的身体影响最小，”艾德里安说，“它使用她自己的细胞，她的身体吸收了它们。这对她的骨骼、关节轻松得多，没有恶心，她也没有掉光头发。”

如今，莉安娜体内几乎已检测不到白血病迹象。她正在二年级奋力追赶，补上落下的功课，同时奔跑、欢笑，与朋友和家人玩耍。

“十年前，CAR-T疗法还不存在，”霍恩说，“没有它，莉安娜的下一步将是骨髓移植。”

AACR报告指出，为了惠及所有儿童癌症幸存者，仍存在需要应对的持续挑战。

幸存者面临长期健康问题的风险显著更高，报告称，60%至90%的人因癌症或其治疗，在成年后会患上至少一种慢性健康问题。

事实上，报告指出，到50岁时，儿童癌症幸存者的慢性健康问题数量几乎是同龄人的两倍。

此外，某些癌症比其他癌症更难攻克。报告称，某些胶质瘤和肉瘤仍然致命性极高，五年生存率低于25%。

“在几种致命癌症类型中，我们仍然迫切需要新的见解、新型疗法和国际临床试验，以实现类似的进展，”马迪斯说，“鉴于这些疾病的罕见性，满足这一需求的途径之一是强调在全球范围内持续共享数据和信息的重要性，并寻求新的研究模型系统。”

为了持续推进，AACR报告呼吁联邦政府通过美国国立卫生研究院和国家癌症研究所持续提供癌症研究资金。

报告还指出，美国在儿科癌症领域仍存在显著差异。

报告称，西班牙裔儿童的癌症发病率在美国最高，黑人儿童因某些儿科癌症死亡的可能性比白人儿童高30%。

报告指出，生活在农村或贫困社区的儿童死亡率也更高，这通常是因为他们无法获得癌症中心和临床试验的机会。

“通过引起对该领域当前前景和持续挑战的关注，我们相信这份报告将促使联邦和私营部门增加对儿科癌症研究的投资，确保儿童和青少年能够受益于那些正在改变成年癌症患者护理的同等进展，”AACR首席执行官玛格丽特·福蒂博士在一份新闻稿中表示。

信息来源

美国癌症研究协会，新闻稿，2025年12月4日

《2025年AACR儿科癌症进展报告》，2025年12月4日