发布时间：2025-12-09 10:26:30 文章编辑：药队长 推荐人数：
摘要：2025年12月8日，星期一——美国食品药品监督管理局已批准Itvisma用于治疗脊髓性肌萎缩症。该药适用于2岁及以上、确诊存在运动神经元生存基因1突变的患者。
2025年12月8日，星期一——美国食品药品监督管理局已批准Itvisma用于治疗脊髓性肌萎缩症。该药适用于2岁及以上、确诊存在运动神经元生存基因1突变的患者。
图片来源：drugs
Itvisma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过单次、固定剂量的鞘内注射给药，无需根据年龄或体重进行调整。
此次批准基于注册性III期STEER研究和开放性IIIb期STRENGTH研究的数据。数据显示，该疗法在运动功能方面带来了统计学上的显著改善，并稳定了运动能力，这通常在疾病的自然病程中无法观察到。
治疗效果在52周的随访期内持续存在。在STEER研究中最常见的不良事件是上呼吸道感染和发热，而在STRENGTH研究中最常见的不良事件是普通感冒、发热和呕吐。
"FDA批准鞘内注射用onasemnogene abeparvovec是一项改变游戏规则的进展，它扩展了这种变革性基因替代疗法在SMA各年龄组患者中的应用，"来自加州斯坦福大学的医学博士、哲学博士约翰·W·戴在一份声明中表示。"这一成就不仅是SMA治疗向前迈出的重要一步，也为更广泛的神经系统疾病和基因医学领域带来了新的可能性。"
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