英国药监局批准托夫生(Tofersen)用于治疗罕见遗传性运动神经元病

2025年7月28日

英国药品和健康产品管理局批准了托夫生（商品名：Qalsody），用于治疗由SOD1基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症成人患者——这是一种罕见的遗传性运动神经元病。

图片来源：MHRA

ALS是一种进行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉无力，包括呼吸和吞咽所需的肌肉。托夫生通过降低SOD1基因产生的毒性蛋白质水平来发挥作用，这种蛋白质会损害神经细胞。

此次批准通过国际认可程序获得。

托夫生由医疗专业人员定期通过腰椎穿刺给药。

临床试验中常见的副作用包括头痛、背痛和疲劳。在少数情况下，可能出现更严重的副作用，包括脊髓或视神经炎症以及脑压升高。