MHRA批准沃拉西德尼(Vorasidenib)用于治疗12岁及以上伴有易感性IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者

2025年9月16日

英国药品和健康产品管理局批准了药物沃拉西德尼(Vorasidenib)（商品名：Voranigo），用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者。该药适用于治疗特定类型的脑肿瘤，即伴有易感性异柠檬酸脱氢酶突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。

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该药适用于手术干预后无需立即接受化疗或放疗的患者。

伴有IDH突变的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤是一种始于大脑胶质细胞的脑肿瘤，其IDH1或IDH2基因存在特定突变。这种突变改变了细胞的生长方式，可能导致一种名为2-羟基戊二酸的物质过度产生，从而促进肿瘤生长。

沃拉西德尼(Vorasidenib)通过阻断这些蛋白，抑制2-HG的异常产生，从而有助于减缓或阻止癌症生长。

沃拉西德尼(Vorasidenib)是通过Orbis项目获得批准的。该项目是由美国食品药品监督管理局协调，英国药监局与澳大利亚、加拿大、新加坡、瑞士、巴西及以色列的监管机构建立的全球合作伙伴关系。该计划旨在审评和批准有前景的抗癌药物，帮助患者更快获得治疗。

英国药监局医疗质量与准入执行主任朱利安·比奇表示：“Orbis项目为需要的患者打开了获得安全有效新抗癌药物的通道，我们确信此药的批准已符合适当的监管标准。与所有产品一样，我们将继续密切监测该药的安全性。”

沃拉西德尼(Vorasidenib)为口服片剂，每日一次。成人推荐剂量为每日一次40毫克，而12岁及以上儿童的剂量基于体重：体重≥40公斤者推荐每日一次40毫克，体重<40公斤者推荐每日一次20毫克。

此次批准基于一项随机、双盲临床试验的证据，该试验涉及331名携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。接受沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗的患者的无进展生存期显著延长（27.7个月，而安慰剂组为11.1个月）。

该药最常见的副作用包括：肝酶升高、腹痛、腹泻、疲劳以及血小板计数减少。