FDA授予Tinostamustine治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格

2025年11月10日

普渡制药今日宣布，美国FDA已授予其研发管线药物Tinostamustine用于治疗恶性胶质瘤的孤儿药认定。恶性胶质瘤是一大类影响成人和儿童的脑和脊髓癌症，包括像胶质母细胞瘤这样快速生长、具有侵袭性的肿瘤。美国每年约有22,000人被诊断患有恶性胶质瘤。FDA授予ODD status旨在鼓励开发用于治疗、诊断或预防在美国影响患者少于20万人的罕见疾病或病症的有前景的药物。

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普渡制药目前正在胶质母细胞瘤（最常见的恶性胶质瘤）患者中研究Tinostamustine。胶质母细胞瘤具有侵袭性，治疗难度极大，且无法治愈。采用当前治疗方法，大多数患者的生存期不超过15个月。Tinostamustine的ODD申请得到了强有力的流行病学、临床和临床前证据的支持，以及其作用机制原理支持其有潜力解决胶质母细胞瘤领域未满足的关键医疗需求。

"美国每年有多达15,000人被诊断患有胶质母细胞瘤。不幸的是，现有治疗方案的生存获益有限。"普渡制药副总裁兼首席科学官Julie Ducharme表示，"FDA的这一认可是我们推进创新科学以解决严重未满足医疗需求领域使命的一个重要里程碑。我们期待进一步研究Tinostamustine，该药物在早期试验中已显示出潜力。"

孤儿药认定旨在促进罕见疾病的药物开发，并可能为药物开发者提供某些激励措施。这些益处包括合格临床试验的税收抵免、豁免使用者费用（包括新药申请费），以及批准后可能获得的七年市场独占期。

Tinostamustine是一种潜在的首创新化学实体，它结合了两种可能具有协同作用的机制：双功能烷化剂活性和泛组蛋白去乙酰化酶抑制。Tinostamustine有潜力成为胶质母细胞瘤的一线治疗药物。

"在这类认定的背后，是真实的人、患者和家庭，他们面临着恶性胶质瘤，尤其是胶质母细胞瘤的毁灭性现实。"普渡制药总裁兼首席执行官Craig Landau医学博士表示，"我们深切致力于推进这种药物的研发，它有可能在当前选择寥寥无几的领域带来希望。Tinostamustine代表着我们在努力帮助解决受这些侵袭性癌症影响的人们紧迫且未满足的需求方面向前迈出的一步。"