美国FDA批准Padcev用于治疗肌层浸润性膀胱癌

2025年12月2日，星期二

美国食品药品监督管理局已批准Nectin-4导向的抗体药物偶联物Padcev（enfortumabvedotin-ejfv），作为成人肌层浸润性膀胱癌的围手术期新辅助治疗及膀胱切除术后辅助治疗。

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Padcev被批准与程序性死亡受体1抑制剂Keytruda（帕博利珠单抗）或KeytrudaQLEX（帕博利珠单抗/贝拉透明质酸酶alfa-pmph）联合使用，作为不适合接受含铂化疗的成人MIBC患者的新辅助治疗，并在膀胱切除术后继续作为辅助治疗。

此项批准基于3期KEYNOTE-905研究。在该研究中，患者被随机分配接受新辅助及辅助帕博利珠单抗治疗（A组）、单纯手术（B组）或帕博利珠单抗联合Padcev的新辅助及辅助治疗（C组）。

与单纯手术相比，Padcev联合帕博利珠单抗的围手术期治疗使肿瘤复发、进展或死亡风险降低了60%，达到了无事件生存期这一主要终点（风险比为0.40）。手术组的中位EFS估计值为15.7个月，而联合治疗组尚未达到。

与单纯手术相比，联合治疗使死亡风险降低了50%（风险比为0.50）；接受联合治疗的患者两年生存概率为79.7%，而仅接受手术的患者为63.1%。手术组的中位总生存期估计值为41.7个月，而联合治疗组尚未达到。

“即使膀胱被切除后，仍有多达一半的MIBC患者可能经历癌症复发，并且其中许多患者不适合接受顺铂治疗，”来自纽约市西奈山蒂施癌症中心、KEYNOTE-905的研究者马修·加尔斯基医学博士在一份声明中表示。“这项基于显著的无事件生存期和总生存期获益的批准，可能代表着对这些数十年来没有新选择的患者而言，一项改变临床实践的重要进展。”