FDA收紧杜氏肌营养不良基因疗法使用范围，两名青少年死亡后新增黑框警告

2025年11月17日，星期一

美国食品和药物管理局（FDA）正在收紧对一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的基因疗法的限制，此前有两名青少年因与该药物相关的肝衰竭死亡。

FDA表示，该决定将Elevidys（由Sarepta Therapeutics公司生产）的使用限制在4岁及以上、且仍能行走的男孩中。

该疗法将不再被允许用于已经丧失行动能力的男孩，对于杜氏肌营养不良症患者来说，这通常发生在12岁左右。

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官员们称，一项安全性审查证实，这两名青少年在接受输注后出现了严重的肝损伤。

两人随后均不幸去世。

FDA还将在其药品说明书中增加最严格的"黑框警告"，以提示严重肝损伤、急性肝衰竭和死亡的风险。

总部位于马萨诸塞州剑桥市并在全球设有办事处的Sarepta公司今年早些时候告知监管机构，它已经停止向非行走（无法行走）患者供应该疗法。

该公司还表示，Elevidys已在全球1100名患者中使用。

Sarepta研发总裁LouiseRodino-Klapac告诉《纽约时报》，这些标签变更"将确保家属和医疗专业人员获得清晰的信息"，以帮助指导决策。

Elevidys是一种一次性输注疗法，旨在减缓杜氏肌营养不良症的进展。该疾病会导致心脏等肌肉随时间推移逐渐衰弱。大多数患者是男孩，许多人存活年龄不超过30岁。

据FDA称，该药物标签此前已对肝损伤风险发出警告，但并未提及肝衰竭或死亡。

当Sarepta报告了另一起与肝脏相关的死亡事件（此次涉及一名51岁男性，死于针对另一种肌营养不良症的早期试验）后，引发了进一步的担忧。

Sarepta的肌营养不良症药物在FDA内部长期存在争议。多年来，该机构领导层不顾内部科学家对有限临床证据的担忧，批准了这些疗法。

曾对这些批准持批评态度的血液肿瘤学家Vinay Prasad博士于2025年5月加入FDA，领导其基因治疗部门。在承受了来自希望该药物获批的政治活动人士和外部团体的压力后，Prasad曾短暂辞职，但在FDA官员干预后复职。

FDA已告知医生，应在治疗后至少三个月内监测患者的肝功能。

消息来源：《纽约时报》，2025年11月14日