FDA加速批准Hyrnuo(Sevabertinib)用于治疗非鳞状非小细胞肺癌

2025年11月20日

经过优先审评并基于突破性疗法认定，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Hyrnuo（sevabertinib），用于治疗患有局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。

这些患者的肿瘤需经FDA批准的检测方法确认存在人表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变，并且先前接受过全身性治疗。Sevabertinib是一种口服、可逆的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。

图片来源：drugs

“FDA批准sevabertinib提升了护理标准，为患有HER2突变NSCLC的患者提供了新的治疗选择，这是一种治疗方法有限的挑战性疾病。”SOHO-01试验的主要研究者、德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Xiuning Le医学博士表示，“来自SOHO-01试验的临床结果表明，sevabertinib有效且具有可控的安全性特征。”

FDA基于正在进行的I/II期SOHO-01试验（NCT05099172）的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据，加速批准了sevabertinib的该适应症。该试验针对患有HER2激活突变、在晚期疾病接受≥1线全身治疗后出现疾病进展的晚期NSCLC患者。sevabertinib该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

I/II期SOHO-01试验的结果表明，对于未接受过HER2靶向治疗的患者，ORR为71%（95%CI:59%-82%,N=70）；2.9%的患者达到完全缓解，69%的患者达到部分缓解。中位DOR为9.2个月（95%CI,6.3–15.0,N=50）。Sevabertinib显示出可控的安全性特征，停药率为3.7%。在汇总的安全性人群中，最常见（>20%）的不良反应是腹泻（87%）、皮疹（66%）、甲沟炎（33%）、口腔炎（29%）和恶心（21%）。

I/II期SOHO-01试验的阳性结果已在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

“据估计，全球每年有高达84,000人被诊断出患有携带HER2突变的NSCLC。”拜耳制药事业部研发负责人Christian Rommel博士表示。他补充道：“在拜耳，我们的肿瘤研发战略以精准药物开发为核心，旨在通过推进创新疗法来解决关键的未满足医疗需求。今天FDA批准sevabertinib就是这一方法的例证，为晚期HER2突变NSCLC患者提供了一种靶向治疗。这一重要里程碑凸显了我们通过提供有潜力改善癌症患者预后和延长生存期的有意义的疗法来改变癌症护理的坚定承诺。”

2024年，美国FDA和中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）均授予sevabertinib突破性疗法认定，表明该化合物有潜力在HER2激活突变的NSCLC治疗中提供相对于现有疗法的显著改进。中国已于2025年7月接受了sevabertinib的新药上市申请（NDA）。

关于Hyrnuo（sevabertinib）

Sevabertinib是一种新型的口服、可逆小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可强效抑制突变的人HER2（包括HER2外显子20插入突变和HER2点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），并对突变型与野生型EGFR具有高选择性。Sevabertinib通过阻断某些称为酪氨酸激酶的酶来发挥作用，这些酶参与癌细胞的生长。可逆的TKI可以暂时阻断其靶标，从而允许更精确地控制治疗，并有可能比不可逆TKI减少长期副作用。

Sevabertinib源自拜耳与位于马萨诸塞州剑桥的麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的战略研究联盟。

正在进行的III期SOHO-02试验（NCT06452277）正在评估sevabertinib作为肿瘤携带HER2突变的晚期NSCLC患者的一线治疗选择。在panSOHO研究（NCT06760819）中，sevabertinib也正在研究用于治疗携带HER2激活突变（不包括晚期NSCLC）的转移性或不可切除实体瘤患者。