FDA批准Redemplo(Plozasiran)用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯

2025年11月18日

Arrowhead Pharmaceuticals,Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Redemplo（plozasiran）作为饮食辅助手段，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯。Redemplo是一种小干扰RNA（siRNA）药物。

FCS是一种严重的罕见疾病，估计美国有6,500人患有遗传性或临床诊断的FCS，其特征是甘油三酯水平可能高达正常的10至100倍，导致发生急性、复发性且可能致命的胰腺炎风险显著增高。Redemplo是首个也是唯一一个获FDA批准的用于FCS患者的siRNA药物，可在家中通过简单的皮下注射自行给药，每三个月一次。Redemplo利用其专有且差异化的靶向RNAi分子（TRiM™）平台，是Arrowhead获得FDA批准的首个药物，标志着该公司向商业化阶段转型的一个重要里程碑。

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“Redemplo获得FDA批准是Arrowhead的一个变革性里程碑。这对于所有参与发现和开发过程的人员来说是一个自豪的时刻，也为美国估计6,500名患有遗传性或临床诊断FCS的人带来了新的希望。此次批准及随后的上市，标志着我们征程中新篇章的开始——这一篇章植根于我们为患有严重疾病的患者提供改变生命的疗法的坚定承诺.”Arrowhead Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士表示,“Redemplo也代表了利用Arrowhead专有且差异化的靶向RNAi分子（TRiM™）平台开发的药物首次获得FDA批准。Arrowhead继续在创新领域保持领先，TRiM™平台现在可能能够将siRNA递送至体内七种不同的细胞类型，并有可能在一个分子中同时沉默两个基因的表达。这项技术的广度与我们不断增长的商业化能力相结合，极大地扩展了我们可能解决的疾病范围以及我们能够改变的生命数量。”

FDA的批准得到了3期PALISADE研究临床数据的支持，该研究是一项在临床诊断或基因确诊的FCS成人患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。PALISADE研究达到了其主要终点和所有经过多重比较校正的关键次要终点，包括证明甘油三酯和APOC3显著降低。在PALISADE研究中，25mg剂量的Redemplo实现了深度且持久的甘油三酯降低，相对于基线的中位数变化为-80%，而安慰剂组为-17%，并且急性胰腺炎的数值发生率低于安慰剂组。

FCS基金会的联合创始人兼联合主席Lindsey SuttonBryan补充说：“今天的批准对于患有家族性乳糜微粒血症综合征的患者以及支持他们的医生来说是一个关键时刻。由于FCS的症状大多是不可见的，这个群体在历史上常常被忽视和误解，使得他们获得有效治疗的道路尤其艰难。我们感谢Arrowhead倾听患者和护理人员的声音，并将他们的生活经历融入这种变革性疗法的开发中。Plozasiran为更美好的未来带来了真正的希望，并展示了当创新由同理心和协作驱动以满足患者需求时所能实现的一切。”

在Redemplo治疗的患者中，最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂组高>5%）是高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。美国批准的药品说明书未包含与使用Redemplo相关的禁忌症、警告或注意事项。

PALISADE研究的疗效和安全性结果已在2024年欧洲心脏病学会（ESC）大会和2024年美国心脏协会科学会议（AHA24）上公布，并同时分别发表在《新英格兰医学杂志》和《循环》杂志上。ESC、AHA24及其他关于plozasiran的报告可在Arrowhead网站投资者部分的“活动与报告”页面查看。

为了彰显公司对改善患者预后、确保患者可及性并为医疗系统提供价值的承诺，Arrowhead正在为FCS社群开发同类最佳的解决方案。Arrowhead正在推出“RelyOnRedemplo”患者支持计划，为患者在Redemplo治疗的每个阶段提供支持服务和资源，包括为符合条件的患者提供经济援助选项。

Redemplo将在年底前在美国上市。

Redemplo用于治疗FCS患者获得了FDA授予的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，并获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药产品认定。

关于FCS

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重且罕见的疾病，导致甘油三酯（TG）水平极高，通常超过880mg/dL。如此严重的升高可能导致各种严重的体征和症状，包括急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前，能够充分治疗FCS的治疗选择有限。

关于PALISADE 3期研究

PALISADE研究（NCT05089084）是一项3期安慰剂对照研究，旨在评估plozasiran在基因确诊或临床诊断的FCS成人患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是第10个月时空腹TG相对于基线的百分比变化与安慰剂的比较。共有75名受试者，分布在18个国家的39个不同中心，被随机分配接受25mgplozasiran、50mgplozasiran或匹配的安慰剂，每三个月一次。完成随机分组的参与者有资格进入为期2部分的延长期，期间所有参与者都接受plozasiran治疗。

关于Redemplo（plozasiran）

Redemplo（plozasiran）已获得美国FDA批准，作为饮食辅助手段，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯。Redemplo是一种siRNA疗法，旨在抑制载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生。apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，通过减缓甘油三酯的分解和清除来升高其水平。通过持续沉默apoC-III靶点，Redemplo可显著降低甘油三酯水平。Redemplo是首个也是唯一一个在基因确诊和临床诊断的FCS患者中均进行过研究的、获FDA批准的siRNA治疗方法。

禁忌症

无。

不良反应

在Redemplo治疗的患者中，最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂组高>5%）是高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。

关于Plozasiran

Plozasiran是一款一流的研究性RNA干扰（RNAi）疗法，旨在减少载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生。apoC-III是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。apoC-III通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRL的分解以及肝脏受体对TRL残粒的摄取，来增加血液中的甘油三酯水平。使用plozasiran治疗的目标是降低apoC-III的水平，从而降低甘油三酯并使脂质恢复到更正常的水平。

除了FDA批准Redemplo作为饮食辅助手段用于降低成人FCS患者的甘油三酯外，plozasiran也已提交给全球其他监管机构进行审评和上市授权申请。Plozasiran也正在针对严重高甘油三酯血症患者的SHASTA-3、SHASTA-4和SHASTA-53期研究，以及针对混合型高脂血症患者的MUIR3期研究中进行评估。