FDA批准Itvisma(Onasemnogene abeparvovec-brve)用于治疗成人和2岁及以上儿童的脊髓性肌萎缩症

2025年11月24日

诺华今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准Itvisma，用于治疗经确诊存在生存运动神经元1基因突变、年龄在2岁及以上的儿童、青少年和成人脊髓性肌萎缩症患者。这使其成为首款也是目前唯一一款适用于如此广泛人群的基因替代疗法。Itvisma旨在通过一次性的固定剂量（无需根据年龄或体重调整）来解决SMA的遗传根源。通过替换SMN1基因，Itvisma可以改善运动功能，并有可能减少该患者群体对其他现有疗法所需的长期持续性治疗。

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"FDA批准鞘内给药的onasemnogene abeparvovec是一项改变游戏规则的进展，它扩展了这种变革性SMA基因替代疗法在不同年龄组中的应用。"斯坦福大学医学院神经病学和儿科学教授、神经肌肉医学部主任、斯坦福NeuroI GNITE中心联合主任John W.Day医学博士表示，"这一成就不仅是SMA治疗领域的重要一步，也为更广泛的神经系统疾病和基因医学领域带来了新的可能性。"

Itvisma的批准基于注册性III期STEER研究的数据，并得到开放标签IIIb期STRENGTH研究的支持。Itvisma在运动功能方面显示出统计学意义的显著改善，并且稳定了在该疾病自然史中通常不会出现的运动能力，其效果在52周的随访期内得以持续。此外，Itvisma在两款研究中表现出的安全性特征一致，不良事件相似。在STEER研究中最常见的不良事件是上呼吸道感染和发热，在STRENGTH研究中最常见的不良事件是普通感冒、发热和呕吐。这些数据已在2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上公布。

"这种单剂量基因替代疗法的新给药途径，其意义远超运动功能量表上的数字——它可能意味着患者在日常生活中获得更大的独立性和自由。"Cure SMA主席Kenneth Hobby表示，"在过去六年，自首款基因疗法获批以来，SMA的治疗格局发生了巨大变化。这是又一个令人欢迎的进步，它代表了在扩大许多年长患者可及性以及解决我们社区中尚未满足的需求方面所取得的切实进展。"

关于Itvisma

Itvisma旨在通过提供功能性人SMN1基因拷贝，以一次性的鞘内注射方式，实现持续的SMN蛋白表达，从而改善运动功能，解决SMA的遗传根源。

Itvisma是什么？

Itvisma是一种处方基因疗法，用于治疗成人和2岁及以上儿童的脊髓性肌萎缩症。Itvisma通过一次性鞘内注射给药。

重要安全信息

Itvisma可能增加肝酶水平并导致肝毒性。

患者将在Itvisma注射前后接受口服皮质类固醇药物治疗，并将进行定期血液检查以监测肝功能。

如果患者的皮肤和/或眼白变黄、漏服一次皮质类固醇或服药后呕吐，或者患者警觉性下降，患者和护理人员应立即联系医生。

在Itvisma注射前后我应注意什么？

在Itvisma注射之前或之后发生感染可能导致更严重的并发症。患者、护理人员和密切接触者应遵循感染预防措施。如果患者出现任何可能的感染迹象，如咳嗽、喘息、打喷嚏、流鼻涕、喉咙痛或发烧，患者和护理人员应立即联系医生。

Itvisma注射后可能出现血小板计数减少。如果患者出现意外出血或瘀伤，请立即寻求医疗救助。

Itvisma给药后可能发生周围感觉神经病变。如果患者出现手臂、手部、腿部和/或足部的麻木、刺痛、针刺感或疼痛，患者和护理人员应立即联系医生。

可能出现血小板和红细胞计数减少、突发肾脏改变以及瘀伤或出血增加，这些可能是血栓性微血管病的迹象。如果患者出现意外瘀伤或出血、癫痫发作或尿量减少，患者和护理人员应立即寻求医疗救助。

使用Itvisma等基因疗法存在理论上发生肿瘤的风险。如果出现肿瘤，患者和护理人员应联系患者的医生并致电诺华基因疗法公司，电话1-833-828-3947。

关于疫苗接种和Itvisma，我需要了解什么？

患者和护理人员应就疫苗接种和Itvisma咨询患者的医生。

患者和护理人员应与患者的医生讨论，以确定在使用皮质类固醇期间是否有必要调整患者的疫苗接种计划。

建议预防流感和呼吸道合胞病毒感染，并且在Itvisma给药前应确保疫苗接种状态是最新的。

关于避孕以及卵子或精子捐赠与Itvisma，我需要了解什么？

有生育潜力的女性应在Itvisma注射后6个月内使用有效的避孕方法，并避免捐赠卵子。

有生育能力的男性应在Itvisma注射后3个月内使用屏障避孕法，并避免捐赠精子。

Itvisma可能或常见的不良反应有哪些？

Itvisma治疗患者中最常见的不良反应包括上呼吸道感染、发热、上消化道症状、肝酶升高、头痛、头晕、肢体疼痛、血小板计数低和感觉障碍。

此处提供的安全信息并不全面。请与患者的医生讨论任何困扰患者或持续存在的副作用。