FDA批准Jascayd(nerandomilast，那米司特)用于治疗特发性肺纤维化

2025年10月9日

勃林格殷格翰宣布，其Jascayd(nerandomilast，那米司特)片剂已获得美国FDA批准，作为成人特发性肺纤维化患者的一种口服治疗选择。

Jascayd(nerandomilast，那米司特)是该适应症中首个也是唯一一个获批的磷酸二酯酶4B偏好性抑制剂。这代表了一种新颖的作用机制，兼具抗纤维化和免疫调节作用，从而延缓IPF患者的肺功能下降。

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"这一里程碑代表了IPF治疗的新时代。IPF是一种罕见且使人衰弱的慢性疾病，会导致肺功能恶化。Nerandomilast已被证实能够延缓IPF患者的肺功能下降。"南加州大学凯克医学院临床医学教授Toby Maher博士表示，"Nerandomilast是一种备受欢迎的新治疗选择，具有耐受性良好的安全性特征，可供医生为合适的患者考虑。"

FDA的批准基于两项临床试验的数据：FIBRONEER™-IPF和试验2。FIBRONEER™-IPF的主要终点是第52周时用力肺活量（一项肺功能测量指标）相对于基线的绝对变化（以毫升计）。与安慰剂相比，Nerandomilast显示出显著更小的FVC下降。具体而言，接受18mg或9mg nerandomilast治疗的患者的校正平均下降值分别为-106mL和-122mL，而安慰剂组为-170mL。此外，与安慰剂相比，18mg nerandomilast在第二周就显示出治疗效果，FVC相对于基线的变化随时间持续分化，直至第52周。

"FDA批准nerandomilast对于IPF患者来说是一个关键时刻，因为这标志着十多年来治疗格局首次发生变化，"勃林格殷格翰董事会主席兼人用药品业务负责人ShashankDeshpande表示。"这一新的进展，由FIBRONEER™-IPF试验令人信服的结果所驱动，凸显了我们通过提供像nerandomilast这样的创新疗法来改变IPF治疗方式的坚定承诺。"

在接受nerandomilast治疗的患者中报告的最常见（≥5%）且发生率高于安慰剂组的不良反应如下（分别为nerandomilast 18mg、9mg和安慰剂组）：腹泻（42%,31%,17%）、COVID-19（13%,16%,12%）、上呼吸道感染（13%,11%,10%）、抑郁（12%,11%,10%）、体重减轻（11%,10%,8%）、食欲下降（9%,9%,5%）、恶心（8%,9%,7%）、疲劳（7%,8%,6%）、头痛（7%,6%,5%）、呕吐（6%,5%,5%）、背痛（6%,5%,4%）和头晕（5%,6%,5%）。

因不良反应导致的停药在接受nerandomilast 18mg（15%）和9mg（12%）治疗的患者中比安慰剂组（11%）更常见。导致停用nerandomilast 18mg和9mg的最常见不良反应是腹泻（分别为6%和2%）。

"FDA批准nerandomilast对于特发性肺纤维化患者及其照护者来说是令人兴奋的消息。"肺纤维化基金会总裁兼首席执行官Scott Staszak表示，"我们的社区长期以来一直需要新的IPF治疗选择，而nerandomilast为治疗格局增添了重要的一笔。"

关于Nerandomilast

Nerandomilast是一种口服的PDE4B偏好性抑制剂，在美国被批准用于治疗成人IPF患者。Nerandomilast在获得优先审评和突破性疗法认定后获得FDA批准。

Nerandomilast用于IPF的监管提交也正在中国、日本和欧盟进行审评，其他地区的申请将随后进行。