PTC Therapeutics 收到关于Vatiquinone新药申请的完整回复函

2025年8月19日

PTC Therapeutics,Inc.今日宣布，美国FDA已就vatiquinone用于治疗弗里德赖希共济失调儿童和成人患者的新药申请发出了完整回复函。

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"我们对FDA决定不批准vatiquinone当然感到失望。"PTC Therapeutics的首席执行官Matthew B.Klein博士表示，"我们相信，迄今为止收集的数据表明，vatiquinone可以为患有弗里德赖希共济失调的儿童和成人提供一种安全有效的疗法。我们计划与FDA会面，讨论解决CRL中提出问题的潜在步骤。"

FDA在CRL中指出，未证明vatiquinone具有有效性的实质性证据，并且需要一项额外的充分且良好对照的研究来支持NDA的重新提交。

关于Vatiquinone

Vatiquinone是一种小分子、首创的选择性15-脂氧合酶抑制剂。15-LO是能量和氧化应激通路的关键调节因子，这些通路在弗里德赖希共济失调中受到破坏。抑制15-LO有助于减轻线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少炎症和氧化应激并促进神经元存活。

Vatiquinone已在多项临床研究中进行了评估，其中许多研究聚焦于儿科患者，并已证明其对死亡风险以及一系列神经和神经肌肉疾病症状具有影响。