FDA加速批准Forzinity用于治疗Barth综合征

2025年9月19日

专注于发现、开发和商业化治疗线粒体功能障碍相关疾病新型疗法的商业阶段生物技术公司Stealth BioTherapeuticsInc.今日宣布，美国FDA已加速批准Forzinity™，用于改善体重至少30公斤的成人和儿科Barth综合征患者的肌肉力量。Barth综合征是一种限制生命的儿科mitochondrial心脏骨骼疾病，在美国大约影响150人。

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"Forzinity的批准，作为Barth综合征的首个治疗选择以及首个获批的线粒体靶向疗法，是Barth综合征社群的关键胜利，并为其他超罕见疾病获得加速监管关注带来了希望。"Stealth的首席执行官Reenie McCarthy表示，"我们感谢FDA近几个月的密切合作，并感谢试验参与者、照护者、倡导者、研究人员和医疗保健提供者在这长达十年的旅程中与我们一起坚持不懈。我们计划继续为体重低于30公斤、目前正在接受治疗或需要紧急用药的儿童提供扩大可及性，同时我们将与FDA合作，生成所需数据以将适应症扩展至包括这些儿童。我们致力于继续开发疗法，以治疗所有Barth综合征患者及其他毁灭性的线粒体功能障碍疾病。"

Forzinity的批准得到了TAZPOWER临床试验的疗效和安全性数据的支持。在TAZPOWER试验的开放标签部分，膝关节伸肌肌力较研究基线有所改善。最常见的不良反应是注射部位反应，可通过口服抗组胺药或局部皮质类固醇治疗。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中证实其临床获益。

这一决定是在公司与FDA经过数月协作对话后作出的，旨在解决Stealth于2025年5月收到FDA完整回复函后的最终监管里程碑问题。该批准反映了双方共同致力于确保面临这一毁灭性疾病的患者能够及时获得治疗。

"我们感谢FDA领导层听取了我们的社群意见，并批准Forzinity用于我们的一部分人群。Barth综合征患者每天都在经历生活质量逐渐下降的状况。"Barth Syndrome Foundation董事会主席Kate McCurdy表示，她的儿子因该病于28岁去世，"我目睹了这种疾病在我儿子生命的每一天所造成的可怕代价，以及随之而来的许多严重的医疗挑战。我们的患者及其医生已经看到Forzinity对限制日常活动的毁灭性肌肉无力所能产生的真正积极影响。虽然我们庆祝这一关键里程碑，但我们深切地意识到，只有一半的患者能够存活到体重达到30公斤，从而有资格获得现在的这种治疗。因此，我们深深感谢Stealth承诺与FDA密切合作，以迅速和广泛地扩大标签适应症，使我们最年轻、最脆弱的患者也能获得这种疗法。"

"我非常兴奋能够为Barth综合征患者提供一种FDA批准的治疗方法，这些患者常常面临严重的临床表现，包括严重的肌肉无力。"约翰斯·霍普金斯大学医学院遗传医学教授、肯尼迪克里格研究所Barth综合征诊所创始主任Hilary Vernon博士表示，"作为全球仅有的两个跨学科Barth综合征诊所之一的主任，我有幸与美国及世界各地的大部分Barth社群成员互动，并且我很感激现在能为Barth综合征患者提供一个新的治疗选择。我期待主持上市后试验的试验科学审查委员会，因为我知道世界各地患者对参与试验有着极大的兴趣。"

Forzinity获得了FDA授予的孤儿药认定、快速通道资格、优先审评资格和罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局授予的治疗Barth综合征的孤儿药认定。与此批准相关，Stealth已从FDA获得一张罕见儿科疾病优先审评券。

该批准仅限于体重至少30公斤的儿童和成人。Stealth打算与FDA合作制定计划，收集体重低于30公斤儿童的额外数据，并使其在扩大可及性项目中用于新生儿的不含防腐剂配方获得资格认定。在潜在的标签扩展和防腐剂免费配方资格认定之前，Stealth将继续为目前参加其扩大可及性项目或需要紧急用药的体重低于30公斤的患者提供同情使用。

Stealth致力于确保所有当前Barth综合征患者的不间断用药。Stealth计划与支付方和提供者合作，确保及时和公平地获得Forzinity，预计该药将在年底前通过专业药房在美国可供处方使用。Stealth预计将在未来几周内公布其患者支持和可及性计划。