德纳利制药宣布FDA延长其治疗MPS II（亨特综合征）药物Tividenofusp Alfa的BLA审评时间

2025年10月13日

德纳利制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了对其寻求加速批准tividenofusp alfa用于治疗II型粘多糖贮积症（MPSII，也称为亨特综合征）的生物制品许可申请（BLA）的审评时间表。《处方药使用者付费法案》（PDUFA）的目标日期已从2026年1月5日延长至2026年4月5日。

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此次延期是在德纳利应FDA的信息请求提交了更新的临床药理学信息后发生的，这是标准审评过程的一部分，与疗效、安全性或生物标志物无关。

FDA将该提交归类为对BLA的"主要修正"，根据FDA规定，这将使审评期延长三个月。FDA在主要修正函中未要求任何额外数据。德纳利认为，修正案中提交的更新信息不影响BLA的临床药理学或获益-风险结论。

"我们感谢FDA在整个审评过程中持续的协作。"德纳利制药首席执行官Ryan Watts博士表示，"我们继续为tividenofusp alfa的潜在批准和商业上市做准备。我们感受到为MPS社群提供疗法的紧迫性，并致力于与监管机构、医生和倡导者共同努力，将这一重要疗法带给患有亨特综合征的患者及其家庭。"

关于Tividenofusp Alfa

Tividenofusp alfa（DNL310）由艾度糖硫酸酯酶（IDS）与德纳利专有的Transport Vehicle™（TV）平台融合而成，旨在将IDS递送至大脑和全身，以解决亨特综合征（MPSII）的行为、认知和身体症状。美国FDA已授予tividenofusp alfa用于治疗MPSII的快速通道和突破性疗法认定。欧洲药品管理局（EMA）已授予tividenofusp alfa优先药物（PRIME）认定。

用于支持全球批准的2/3期COMPASS研究正在北美、南美和欧洲招募MPSII参与者。参与者按2:1的比例随机分配，分别接受tividenofusp alfa或艾度硫酸酯酶治疗。

Tividenofusp alfa是一种研究性疗法，尚未获得任何卫生监管机构的批准使用。