Sentynl Therapeutics 就其CUTX-101新药申请发布最新情况

2025年10月1日

Sentynl Therapeutics,Inc.（"Sentynl"），一家由Zydus LifesciencesLtd.（"Zydus"）全资拥有的美国生物制药公司，宣布美国食品和药物管理局（USFDA）已就其旨在治疗儿科门克斯病的组氨酸铜（CUTX-101）新药申请（NDA）发出了完整回复函（CRL）。

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USFDA在CRL中提供了Sentynl和Zydus需要解决的问题，以明确后续路径。具体而言，USFDA提及了对CUTX-101生产设施的现行药品生产质量管理规范（CGMP）检查。Zydus近期已对USFDA于2025年9月的重新检查提供了回应，证明了该设施的CGMP合规性，并正在等待USFDA的机构检查报告（EIR）。

Sentynl将请求与USFDA举行会议，讨论CRL以及CUTX-101NDA的重新提交事宜。CRL未提及任何其他关于批准性的问题，也未指出CUTX-101疗效和安全性数据存在任何缺陷。

"我们知悉USFDA的决定，并依然致力于与该机构合作以明确后续步骤。我们对患者的承诺不变。我们相信我们疗法的前景，并已准备好迅速处理反馈意见并寻求重新提交。"Sentynl首席执行官MattHeck表示。

门克斯病是一种罕见的X连锁隐性遗传儿科疾病，估计每34,810名至高达每8,664名存活男婴中就有1例受影响。门克斯病患者天生无法吸收膳食中的铜，随后铜跨血脑屏障的运输受损。CUTX-101是一种组氨酸铜皮下注射制剂，可恢复门克斯病患者的铜稳态并维持其体内铜水平。

CUTX-101的NDA最初被FDA授予优先审评资格，并且得到了CUTX-101积极的临床疗效顶线结果的支持，这些结果表明早期接受CUTX-101治疗的门克斯病受试者的总生存期有显著改善。