Biohaven公司治疗脊髓小脑性共济失调的药物Vyglxia (troriluzole)新药申请获FDA完整回复函

2025年11月4日

Biohaven Ltd.是一家全球临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化改变生命的疗法，以治疗多种罕见病和常见病。该公司今日宣布，其寻求批准Vyglxia(troriluzole)用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的新药申请（NDA）已收到美国食品和药物管理局（FDA）的完整回复函（CRL）。

图片来源：drugs

Biohaven董事长兼首席执行官Vlad Coric医学博士表示："我们代表患者对FDA神经科学办公室的这一决定感到极度失望。除了充分的安全性和有效性证据外，罕见病患者也应享有与其高度未满足的医疗需求之紧迫性相匹配的高效、公平和灵活的监管流程。国会已授权FDA对罕见病行使最大限度的监管灵活性。作为一家公司，我们致力于推进创新疗法，尽管开发罕见病疗法面临诸多挑战，我们依然全心致力于SCA患者。真实世界证据是评估和提供复杂罕见病新疗法的重要研究方法，但尽管FDA有政策倡议支持此类工具，一线审评部门尚未采纳FDA关于使用真实世界证据或对罕见病应用监管灵活性的政策。"

哈佛医学院神经学教授、麻省总医院共济失调单元创始主任Jeremy Schmahmann医学博士补充道："SCA患者和治疗他们的临床医生在这份重要的NDA申请上的意见理应被倾听。这对患者而言利害攸关。FDA在采取行动前不听取疾病专家的意见、不尊重患者视角的决定，代表了正当程序中的失误，也是未能运用监管灵活性来评估一款已被证明对目前无药可治的、致残的神经退行性疾病安全有效的药物的获益与风险。"

Coric博士进一步表示："Biohaven对Vyglxia®(troriluzole)的开发体现了强大的科学过程和深厚的承诺，这对于为SCA等罕见病患者带来安全有效的治疗至关重要。我们历时八年的努力，包括与FDA合作开发f-SARA量表，以及一项在SCA中进行的真实世界证据研究，该研究显示Vyglxia以安全、每日一次的口服片剂实现了高度一致、持续、稳健且具有临床意义的治疗效果，将疾病进展减缓了50-70%。NDA还包括数据显示Vyglxia降低了跌倒风险并延迟了需依赖轮椅的时间。美国顶尖的SCA专家直接向FDA传达了他们对曲鲁鲁唑数据的支持，但不幸的是，神经科学办公室未能与Biohaven、患者社群及顶尖专家进行合作性沟通，这让我们对缺乏应用于罕见、危及生命疾病的监管灵活性感到担忧。神经科学办公室本可以应用许多常识性解决方案和监管工具，包括在专家和患者参与的咨询委员会上对药物的有效性和安全性风险进行公平听证、上市后研究、标签限制或加速批准途径。患者在等待，SCA患者疾病进展的确定性远远超过任何关于潜在设计偏倚或研究数据解读的残余不确定性，尤其是在主要结局指标是通过FDA在数据分析前已审阅过的研究方案和统计分析计划达成的情况下。SCA患者理应获得Vyglxia的批准，当然也应得到对获益风险更均衡的解读。"

Biohaven仍然致力于与FDA合作，为其Vyglxia的NDA寻找前进路径，并计划与FDA会面讨论潜在的下一步措施。