药物安全通告：FDA调查非 ambulant 杜氏肌营养不良症患者使用Elevidys后发生急性肝衰竭死亡事件

2025年6月24日

自批准上市以来，美国FDA已收到两例fatal急性肝衰竭的报告，这两例患者均为接受Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗的非ambulant男性pediatric杜氏肌营养不良症患者。Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法。

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这两例已报告的非ambulantDMD患者死亡事件似乎与Elevidys治疗相关。报告来源于临床试验和上市后数据。在这两起案例中，患者均出现转氨酶升高，并在接受Elevidys治疗后不到两个月内住院。

FDA正在调查使用Elevidys后出现严重后果（包括住院和死亡等）的急性肝衰竭风险，并正在评估是否需要采取进一步的监管措施。

美国处方信息在"警告和注意事项"、"不良反应"及"患者咨询信息"部分包含了关于使用Elevidys治疗后发生急性严重肝损伤风险的信息，但尚未包含关于肝衰竭或死亡的警告。