美国FDA正在调查先天性血栓性血小板减少性紫癜患者使用Adzynma治疗后产生ADAMTS13中和抗体所致死亡事件

2025年11月21日

自获批以来，美国食品药品监督管理局已收到多例上市后报告，涉及先天性血栓性血小板减少性紫癜患者在使用Adzynma治疗后产生了ADAMTS13中和抗体，其中包括一例死亡病例。

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Adzynma是一种重组ADAMTS13蛋白酶，适用于成人和儿科先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的预防性或按需酶替代疗法。Adzynma包含两种版本的重组ADAMTS13：天然序列和变体序列，该变体序列与天然序列相差一个氨基酸。

报告的这例儿科cTTP患者死亡事件似乎与Adzynma相关。在接受Adzynma治疗前，该患者曾对新鲜冰冻血浆出现严重过敏反应。患者出现神经系统症状并持续进展，大约在开始Adzynma预防性治疗10个月后，检测到ADAMTS13中和抗体。需要重点指出的是，目前的检测方法无法区分针对重组ADAMTS13的中和抗体与针对内源性ADAMTS13的中和抗体。

美国处方信息已在"警告和注意事项-免疫原性"部分包含了关于使用Adzynma治疗后可能产生中和抗体风险的信息。该产品的患者说明书也指导患者咨询其医疗保健提供者，通过血液检测来监测是否产生了ADAMTS13抑制物。

在cTTP临床试验中未报告中和抗体事件，且当前标签未包含与上市后报告的、关联包括死亡在内的严重结局的中和抗体相关信息。

FDA正在调查使用Adzynma治疗后产生中和抗体并导致严重（包括危及生命或致命）结局的风险，并正在评估是否需要采取进一步的监管措施。