欧洲药品管理局完成关于镥[177Lu]治疗青少年胃肠胰神经内分泌肿瘤的评估结果,虽未推荐此用途，但同意将申请中的相关研究数据纳入药品信息

欧洲药品管理局（EMA）于2025年9月19日宣布，已完成了对一项申请的评估，该申请旨在将镥[177Lu]（商品名：Lutathera）的用途扩展至12岁及以上、患有不可切除或转移性、生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的青少年患者。

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尽管EMA未推荐此用途，但同意将申请中提交的相关研究数据纳入该药品的产品信息中，以便医疗专业人员能够获取关于Lutathera对GEP-NETs患者效应的最新数据。

Lutathera是一种用于治疗成人不可切除或转移性且对治疗无反应的GEP-NETs的癌症药物。它适用于生长抑素受体阳性的疾病。Lutathera是一种放射性药物，自2017年9月起已在欧盟获得授权。其活性成分为镥[177Lu]奥多曲肽，以静脉输注溶液形式提供。关于Lutathera当前用途的更多信息可在EMA网站上查询。

该公司申请将Lutathera的用途扩展至12岁及以上、患有不可切除或转移性、生长抑素受体阳性GEP-NETs的青少年。

Lutathera于2008年1月31日被指定为治疗GEP-NETs的孤儿药。

Lutathera的活性成分镥[177Lu]奥多曲肽是一种与镥[177Lu]结合的生长抑素类似物。其作用机制是与生长抑素受体结合，该受体在某些GEP-NETs中大量存在。药物随后释放的放射性可杀死与其结合的肿瘤细胞，但对邻近细胞影响甚微。对于12岁及以上患有不可切除或转移性、生长抑素受体阳性GEP-NETs的青少年，预期Lutathera的作用方式与成人患者相同。

该公司提交了一项主要研究的数据，该研究涉及4名12岁及以上、患有不可切除或转移性、进展性、生长抑素受体阳性的1级或2级GEP-NETs的青少年。该研究还涉及7名12岁及以上患有嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（其他罕见神经内分泌肿瘤）的青少年。在此研究中，未将Lutathera治疗与其他治疗或安慰剂进行比较。该研究主要评估了不同器官（如肾脏和骨髓）的辐射吸收剂量，以及Lutathera在青少年中的安全性和耐受性。

EMA认为，尽管现有数据非常有限，但Lutathera对于12岁及以上患有不可切除或转移性、进展性、分化良好（1级和2级）、生长抑素受体阳性GEP-NETs的青少年的获益可能大于其风险。然而，在可能对此扩展用途给出积极意见之前，EMA指出需对处方信息进行某些修改，并需评估开展一项研究以调查与辐射暴露相关的长期风险的可能性。然而，在申请仍在评估期间，该公司决定不再继续推进Lutathera在青少年中的扩展用途。

因此，尽管Lutathera将不会获得用于青少年的授权，但其处方信息将被更新以纳入相关数据，以便医疗专业人员能够获取关于Lutathera对患有GEP-NETs的青少年的效应的最新数据。

该公司告知EMA，这对于正在使用Lutathera的临床试验患者没有影响。