FDA正在调查与Sarepta公司AAVrh74基因疗法相关的急性肝衰竭致死病例

2025年7月18日

美国FDA已收到三例fatal急性肝衰竭的报告，这些病例发生在接受Sarepta公司AAVrh74基因疗法治疗的患者之后，且死因似乎是由基因治疗产品引发的急性肝衰竭所致。

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其中两例死亡报告涉及非ambulant男性pediatric杜氏肌营养不良症患者，他们在接受ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗后死亡，此情况已在FDA2025年6月24日的通告中提及。Elevidys是一种基于AAVrh74腺相关病毒载体的基因疗法。

第三例死亡报告涉及一名在临床试验中接受Sarepta公司AAVrh74基因疗法产品治疗的成年男性肢带型肌营养不良症患者，该患者出现了肝功能检查异常。他在接受试验性基因治疗产品后不到两个月内出现转氨酶升高并住院。该患者病情进展为肝衰竭，并在接受试验性基因疗法80天后死亡。

FDA正在调查使用Sarepta公司AAVrh74基因疗法产品后出现严重后果（包括住院和死亡）的急性肝衰竭风险，并评估是否需要采取进一步的监管措施。