Capricor Therapeutics 就Deramiocel治疗杜氏肌营养不良的BLA提供监管更新

2025年7月11日

Capricor Therapeutics，一家致力于开发针对罕见病的变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，宣布已收到美国FDA关于其研究性细胞疗法Deramiocel治疗杜氏肌营养不良相关心肌病的生物制品许可申请的完整回复函。

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在CRL中，FDA表示已完成对该申请的审查，但无法按现有形式批准该BLA，特别指出BLA未能满足关于有效性的实质性证据的法定要求，并需要额外的临床数据。CRL还提到了申请中化学、制造与控制章节的某些待解决事项，其中大部分Capricor认为已在先前与FDA的沟通中予以解决。然而，由于CRL签发的时间问题，这些材料未获FDA审查。FDA确认将在重新提交后重启审评时钟。此外，FDA为公司提供了请求A类会议以讨论后续路径的机会。Capricor计划与FDA进一步沟通以确定适当的后续步骤。

Capricor的Deramioce lBLA于2025年3月被授予优先审评资格，并得到了HOPE-2试验、其开放标签扩展研究以及来自FDA资助数据集的自然史比较数据的支持。

"我们对FDA的这一决定感到意外。我们在整个过程中遵循了他们的指导。在CRL之前，审评进展顺利，未出现重大问题，包括成功完成了批准前检查和中期审评。"Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示，"Capricor计划提交III期HOPE-3临床试验的数据，以提供来自充分且良好对照研究的额外有效性证据。HOPE-3试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，共纳入104名患者，顶线结果预计在2025年第三季度公布。我们相信，如果这些数据呈阳性，连同我们现有的显示心脏功能稳定、骨骼肌功能保留以及一致安全性特征的长期临床结果，可能有助于解决FDA就治疗DMD相关心肌病提出的问题。尽管这是FDA一个出乎意料的决定，我们仍然致力于DMD群体，推动Deramiocel通过审批流程。"

关于HOPE-3III期试验

HOPE-3是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，包含两个队列，旨在评估Deramiocel在DMD参与者中的安全性和有效性。符合资格标准的非ambulant和ambulant男孩被随机分配接受Deramiocel或安慰剂，每3个月一次，在研究的前12个月内总共给药4次。这项双队列研究已入组约104名符合条件的受试者。