十种新药获推荐批准；另有四种药品治疗适应症扩展获推荐

2025年11月14日

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）在其2025年11月的会议上推荐批准十种药品。

图片来源：EMA

委员会建议批准Dawnzera（donidalorsen）的上市许可，用于12岁及以上成人和青少年患者遗传性血管性水肿（肿胀）复发性发作的常规预防。遗传性血管性水肿患者会出现面部、喉部、四肢或肠道周围等部位快速肿胀的发作。

CHMP建议批准GalenVita（氯化锗[68Ge]/氯化镓[68Ga]）的上市许可，这是一种放射性核素发生器。GalenVita用于生产氯化镓（68Ga）溶液，该溶液用于标记载体分子，以用于不同类型肿瘤的正电子发射断层扫描（PET）诊断成像。

Inluriyo（imlunestrant）获得了CHMP的积极意见，用于治疗患有局部晚期或转移性乳腺癌、且携带ESR1基因特定突变的成人患者。

委员会对Teizeild（teplizumab）采纳了积极意见。这是一种首创疗法，用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病的儿童和成人患者进展至3期1型糖尿病。该药通过EMA的"优先药物"（PRIME）计划获得支持，该计划为有潜力解决未满足医疗需求的前景药物提供早期和强化的科学及监管支持。更多详情请见下方表格中的新闻公告。

委员会建议批准Vacpertagen（无细胞百日咳疫苗）的上市许可，这是一种用于预防百日咳（俗称"鸡咳"）的疫苗。百日咳是一种可在任何年龄发生的高度传染性疾病。

CHMP对Waskyra（etuvetidigeneautotemcel）采纳了积极意见，这是首个用于治疗威斯科特-奥尔德里奇综合征的基因疗法。这是一种罕见的遗传性疾病，几乎只影响男性，会损害血细胞和免疫系统细胞。更多详情请见下方表格中的新闻公告。

EnzalutamideAccordpharma（enzalutamide）获得了CHMP的积极意见，用于治疗前列腺癌。该药以混合申请的形式提交，部分依赖于一种已获授权的参照产品的临床前试验和临床试验结果，部分依赖于新的数据。

委员会对两种生物类似药采纳了积极意见：

Ondibta（甘精胰岛素），用于治疗糖尿病。

Osqay（地诺单抗），用于治疗骨质疏松症和骨质流失。

一种仿制药，TeduglutideViatris（替度鲁肽），获得了治疗短肠综合征的积极意见。短肠综合征是指因大部分肠道被手术切除，导致肠道无法正常吸收营养和液体的情况。

对四种药物的治疗适应症扩展建议

委员会建议对欧盟已批准的四种药物扩展适应症：Koselugo、Minjuvi、Veyvondi和Xerava。

申请撤回

三项初始上市许可申请被撤回：

InsulinAspartInjection（门冬胰岛素），原计划用于治疗成人和一岁及以上儿童糖尿病。

Nurzigma（普利多定），原计划用于治疗成人亨廷顿病。这是一种随时间推移而恶化并导致脑细胞死亡的遗传性疾病。

Ohtuvayre（ensifentrine），原计划用于成人慢性阻塞性肺疾病症状的维持治疗。这是一种长期疾病，患者肺部气道和肺泡受损或堵塞，导致呼吸困难。

关于这些药物撤回的问答文件可在下方表格中查看。

重新审查结果

应申请人的要求，对用于治疗尼曼-匹克病C型（一种罕见、进行性、致命的遗传病）的药物Aqneursa（levacetylleucine）进行重新审查后，委员会确认了其最初的建议，即不将levacetylleucine视为新的活性物质。

更多信息请见下方表格。

启动重新审查

Rezurock（belumosudil）的上市许可持有人已请求对委员会在2025年10月会议上采纳的否定意见进行重新审查。

在收到该请求的理由后，CHMP将重新审查其意见并发布最终建议。