Teizeild显著延缓3期糖尿病发病并保护胰岛素生成细胞功能

2025年11月14日

欧洲药品管理局（EMA）已建议在欧盟授予Teizeild（teplizumab）上市许可，用于延缓8岁及以上患有2期1型糖尿病的儿童和成人患者进展至3期1型糖尿病。

图片来源：EMA

1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，患者的免疫系统会破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞。胰岛素是一种通过允许葡萄糖进入细胞产生能量来调节血糖的激素。因此，葡萄糖在血液中积聚并引起多种症状，如口渴、饥饿、多尿、体重减轻和疲劳。随着时间的推移，它会影响体内的主要器官，包括心脏、血管、神经、眼睛和肾脏。患者需要每日注射胰岛素以控制血糖水平。

1型糖尿病常始于儿童期，但可发生于任何年龄。该疾病分为三个阶段发展，症状通常出现在第3期，此时需要每日注射胰岛素来管理血糖水平。这给患者，尤其是儿童及其照护者带来了沉重负担。延缓第3期的发病，对儿童患者尤其有益。据估计，欧盟有220万人患有1型糖尿病。目前尚无已获批准的可延缓或治愈该疾病的疗法。

Teizeild的活性物质是teplizumab，这是一种通过减缓患者胰腺β细胞自身破坏速度来延缓疾病进展的抗体。给药方式为每日一次静脉输注，连续14天。

Teizeild的开发得到了EMA"优先药物"（PRIME）计划的支持，该计划为特别有潜力解决患者未满足医疗需求的药物提供早期和强化的科学及监管支持。

该推荐基于一项在76名2期1型糖尿病患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照临床试验结果。接受teplizumab治疗的患者发展至1型糖尿病3期的中位时间为50个月，而接受安慰剂的患者为25个月。在44名接受teplizumab治疗的患者中，有20人（45%）发展为1型糖尿病；而在32名接受安慰剂的患者中，有23人（72%）发展为1型糖尿病（中位随访时间为51个月）。此外，其他几项研究结果表明，与安慰剂治疗相比，teplizumab治疗能显著保护胰腺β细胞的功能。

据报道，Teizeild最常见的副作用是各类白细胞（淋巴细胞、白细胞和中性粒细胞）水平降低以及皮疹。最常报告的严重不良反应（2%的患者发生）是细胞因子释放综合征，这是一种会引起发烧、呕吐、呼吸急促、头痛和低血压的严重病症。Teizeild的产品信息和风险管理计划包含了适当的风险缓解措施。

CHMP采纳的意见是Teizeild走向患者可及之路的中间步骤。该意见现在将提交给欧盟委员会，以便就全欧盟范围的上市许可做出决定。一旦获得上市许可，各成员国将根据该药物在其国家卫生系统中的潜在作用或用途，在国家层面做出关于定价和报销的决定。