AI如何加速临床研究：合成真实世界数据的应用

2025年11月10日

尽管合成真实世界数据可能有助于克服当前临床试验的挑战，但它也带来了新的复杂性。

图片来源：ESMO

人工智能正在迅速改变临床研究的格局，其中一个日益受到关注的领域是生成合成真实世界数据。通过利用先进的AI模型，研究人员现在可以生成与真实患者人群统计特性高度相似的合成数据集，从而在克服长期存在的隐私和监管障碍的同时，获得前所未有的高质量数据访问权限。

AI生成合成队列的前景在于其促进数据共享的能力，这是在学术界和工业界主导的研究中都面临的关键挑战。来自电子病历和临床试验数据库的真实世界数据集为发现和假设检验提供了基础，但严格的隐私法律和行政负担常常阻碍了对其的访问。合成数据通过生成保留队列层面保真度而不直接暴露敏感信息的人工患者档案，绕过了这些障碍。正如2025年ESMO大会上展示的一项涉及超过1.9万名转移性乳腺癌患者的研究所证明的，AI模型可以创建对原始人群高度忠实的合成数据集，在生存结局分析中达成高度一致，同时量化和降低再识别风险。

合成数据在临床研究中的关键应用包括开发合成对照组和模拟试验场景。特别是在肿瘤学领域，传统的随机对照试验可能进展缓慢或在伦理上存在争议，而合成真实世界数据使研究人员能够生成与真实患者高度匹配的对照队列。这种方法可以减少患者负担、加快招募速度、提供可靠的外部比较对象，同时保持对隐私指南的遵从。

此外，创建合成数据集有助于缓解数据不平衡和偏差，这些是真实世界医疗数据库中常见的局限。通过生成更多样化和更具代表性的队列，可以训练AI模型更好地预测不同群体的结局，支持临床决策中的公平性和普适性。监管机构正越来越多地关注这些方法，认识到合成真实世界数据不仅在研发中，而且在为新疗法制定证据标准的发展过程中都发挥着作用。

尽管取得了这些进展，但广泛采用的障碍依然存在。缺乏统一的法律定义、关于保真度与隐私的持续技术争论，以及对稳健验证框架的需求，都给合成真实世界数据在研究框架中的常规整合带来了障碍。临床信任和监管认可仍然至关重要。未来的进展需要多学科合作，让临床医生、数据科学家和监管机构共同参与，以建立国际标准和透明的评估准则。

AI生成的合成真实世界数据已准备就绪，将加速临床研究，在保障患者隐私的同时促进创新。负责任且经过验证地采用合成真实世界数据，为迈向更敏捷、更具协作性和包容性的科学提供了一条路径——这在医学进一步迈入数字时代的今天至关重要。