AI或是优化临床试验患者分流的关键

2025年11月13日

一项AI驱动的大型语言模型匹配平台的概念验证研究显示，其在患者筛选方面前景可期。

图片来源：ESMO

人工筛选符合临床试验入组条件的患者是一项繁重的工作，且在此过程中一些符合条件的患者可能被遗漏。“这正是人工智能可以发挥核心作用的地方，”荷兰格罗宁根大学医学中心的鲁道夫·费尔曼教授指出，“初步数据凸显了AI在改善试验患者筛选和招募方面的潜力。”

这一概念验证来自2025年ESMO人工智能与数字肿瘤学大会（柏林，11月12-14日）上公布的一项研究。该研究表明，一个利用大型语言模型驱动的AI平台，能够自动匹配转诊至I期药物研发单元的患者资格，证明此方法是可行的（摘要382MO，关键结果见下文框）。

研究共评估了108名患者，LLM匹配平台识别出41例真阳性和6例假阳性，基于临床验证，AI生成匹配的患者中真正符合条件的比例，其精确度达到87%。作者报告称，AI与临床专家的分诊决策高度一致，不一致的情况主要源于外部限制，如试验名额可用性和临床转诊数据不完整。

“当然，这些发现是在有限的数据集中观察到的，并且是在一个经验丰富的I期临床试验单元背景下进行的，”费尔曼指出，“未来观察此类工具如何应对更庞大的数据库以及后期试验中复杂的入排标准将会很有趣。此外，它在专科环境之外（例如，在患者信息可能不那么全面的普通临床实践中）表现如何，也值得关注。”同时，AI相较于人工筛选所能带来的益处程度仍有待评估。“研究证明了AI与临床专家筛选的高度一致性，但如果能进一步证明其确实可以增加并改善研究的患者招募，那就更好了，”他评论道。

基于AI的生物标志物在组织病理学领域已日益突出，深度学习能够识别模式并将其转化为可用于多种场景的、可指导行动的见解。大会上报告的另一项研究，则重点展示了一种可用于使研究人员能够进行更智能临床试验的技术，即通过筛选出更高风险的早期乳腺癌患者来富集研究人群（摘要1MO，关键结果见下文框）。

既往数据已表明，基于全切片组织学图像和深度学习的DeepGrade工具，可用于将诺丁汉组织学分级2级样本分为DG2-高和DG2-低风险组，其中前者复发风险更高。在当前这项研究中，对来自瑞典中心的2,522例手术切除的ER阳性/HER2阴性NHG2级乳腺肿瘤样本进行的切片级DG预测显示，肿瘤前沿存在细胞簇的患者预后更好，其12年生存率高于肿瘤前沿无细胞簇的患者。与肿瘤前沿无细胞簇的肿瘤相比，有前沿细胞簇的肿瘤进展风险降低了近一半。

“AI驱动的肿瘤学领域发展迅速，其潜力的展示也与日俱增。然而，作为肿瘤内科医生，我们现在需要确信基于AI的工具是可靠的，并且能够实现其宣称的功能——即准确地进行风险分层，”费尔曼总结道，“在这方面，诸如《ESMO肿瘤学AI生物标志物基本要求》这样的框架正在适时制定，详细说明了基于AI的生物标志物进行恰当验证所需的关键标准。”